接翻译成细胞质中的蛋白
中，观察到 eteplirsen 治疗最多只能延缓疾病进展（根据 6MWT 测量的行走能力）。事实上，研究进行 3 年后，12 名患者中有两人失去了行走能力。尽管有人认为，与历史对照（13 名患者中有 6 名在同一时间段内失去行走能力）相比，这是一个相当大的改善，但 eteplirsen 的作用仍然不能被认为足以满足试验的临床终点，因为FDA 也得出结论。23 另一方面，观察到 eteplirsen 对患者的肺功能有积极影响（表 3）。与自然历史数据相比（由于在历史对照中未测试肺功能），治疗显着减缓了用力肺活量以及最大吸气和呼气压力预Telegram 用户号码列表测百分比的逐渐下降。然而，eteplirsen 似乎对这些参数更多地具有延迟作用，而不是改善作用。 问题和挑战 Eteplirsen 在证明其作为 DMD 治疗药物的功效方面面临着两个主要问题。一是其缺乏明显疗效，另一个相关问题是临床试验设计，特别是NCT01396239/NCT01540409。eteplirsen 在
https://lh6.googleusercontent.com/Al1rU8kTeYML39J8O_ODRYa0MBezXbJllMVXTgFItGrgzFecEVUFUN0N8Knk93OtkXMOMFQH4ifrCAC7X-nOm3_DtixYvZfrdMmEl6KY3o_NmT9m5LWctgq-O0a2n01W6sBUnf27FnZ1xqIAW9ttIvc
五年的研究热点（表 5）。由于癌症进展与免疫反应相关，mRNA癌症疫苗在癌症免疫治疗中也显示出显着的优势。通过人工设计，mRNA癌症疫苗可以传递和表达癌症抗原并激活先天免疫[ 91 , 92]。此外，借助IVT mRNA技术，mRNA癌症疫苗可用于推进个性化肿瘤免疫治疗。因此，mRNA癌症疫苗在抗肿瘤治疗中具有巨大的应用潜力。mRNA癌症疫苗通过使用相关的递
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